2017年始，“严控辅助用药、促进合理用药”的呼声越来越高，随后，2017版医保目录中对注射用鼠神经生长因子的医保支付适应症作了限制，仅限于“创伤性视神经损伤和正己烷中毒” 。
2019年7月，国家卫健委公布第一批国家重点监控合理用药药品目录，明确要求各医疗机构建立重点监控合理用药药品管理制度，加强目录内药品临床应用的全程管理 。首批公布的重点监控用药品种大多数是神经系统类药品及营养类用药，其中包括“鼠神经生长因子” 。
在2019年8月份公布的国家医保常规准入药品目录中，注射用鼠神经生长因子被调出国家医保目录 。受此影响，综合四家注射用鼠神经生长因子生产企业财报，该药2019年市场规模再次下跌至15亿元左右 。
2021年3月23日，国家药监局发布《关于修订注射用鼠神经生长因子说明书的公告》，要求相关药品持有人修改用药说明书，针对儿童用药部分，仅保留“尚无儿童用药资料”相关表述，如该项内容中有“儿童用药请遵医嘱”的，应删除 。公告中还提到，注射用鼠神经生长因子可能引发皮肤、神经精神、肠胃、各种肌肉骨骼及结缔组织以及免疫系统等多种类型的不良反应 。严重的不良反应甚至可能导致睡眠障碍、精神障碍等 。
对此，陆林院士告诉采访人员，所有药品用于临床治疗前，都不可跳过临床试验这个门槛，超说明书用药、超适应症用药尚无严谨的临床试验数据支持，且极大可能会引起药品不良反应，给儿童安全带来威胁，建议药监部门加强监管，规范医疗机构合理用药 。
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