电影|为救儿子而自制药？这位父亲的背后，拷问出罕见药如今的现实困局( 二 )
罕见药的难题 ， 不仅仅是贵的问题
据Evaluate在近两年（2017-2018）曾发布的孤儿药行业报告 ， 数据显示：到了2024年 ， 罕见药的销售额预估高达2620亿美元 ， 其中2018-2024年复合增长率就达到11.3％ ， 是非罕见药的2倍左右 。
同时 ， 罕见药的人均花费、中位数也是非罕见药的5倍以上 。
然而 ， 罕见药数量少 ， 价格贵 ， 对于这种“供需紧张”的局面 ， 各国各地也都纷纷推出各种政策来保证罕见药的供应 。
比如美国 ， 早在1983年就颁布了一部《孤儿药法案》 ， 鼓励、指导以及帮助药企来积极投身罕见药的研发 ， 保障药企的利益不受损失 ， 激发药企生产孤儿药的积极性 。
1997年 ， 澳大利亚对其1990年版《医疗用品法》（Therapeutic Goods Act）进行了全面修订 ， 增加了罕见病药物相关政策 。
此后 ， 日本、新加坡、欧盟等也都推出了类似的法规 ， 保证制药企业的经济利益 ， 保证罕见药的研发和供应 。
针对罕见药这方面 ， 我国却还是有些欠缺
对于罕见病、罕见药这方面 ， 也没有相关的明确官方定义 。
而缺乏了基础的定义 ， 针对药企的相关优惠政策也就空白 ， 国内药企的利益无法得到保障 ， 自然也就没有生产罕见药的积极性 。
再加上定价体系的僵硬 ， 医保模式又缺乏了官方指导 ， 导致目前上市的罕见药无法很好地流通 ， 甚至还有退市的风险 。
但好在国家卫健委也开始认识到问题的重要性 ， 虽说尚未有相关配套政策、法规来保障罕见药的研发 ， 但也成立了“罕见病诊疗与保障专家委员会”、通过医保改革、医药代表谈判等手段 。
（2017年和2019年两次谈判纳入《基本医疗保险目录》的罕见病药物情况）
尤其是近几年 ， 卫健委还建立健全国家医保药品目录动态调整机制 ， 实施国家医保谈判药品“双通道”政策 ， 稳步推进药品改革措施实施落地 ， 持续巩固医保药品政策改革成效 。
这些种种举措 ， 也大大保障罕见病患者的相关利益 。
当然 ， 这条路依然任重而道远 。
不仅需要国家立法支持 ， 针对罕见的病学研究、制药研究技术、医保支付能力等也需要一一攻破 。
我们真诚希望 ， 我国的罕见病治疗能够健康有序发展起来 ， 让《我不是药神》回归电影 ， 而不是现实重现 。
罕见病虽说发病率极低 ， 也许是万分之一 ， 也许是百万分之一 。
但若这个分子降落到一个患儿 ， 一个家庭 ， 那不仅仅只是一个数字 ， 而是一段现实的无奈 。
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